Nach US- amerikanischer Definition sind orphan diseases seltene Krankheiten, die weniger als einen von 200,000 Menschen betreffen. (wörtlich bedeutet der aus dem griechischen kommende Begriff Krankheits- Waisen) Unter dieser Definition gibt es mehr als 5000 solcher seltenen Krankheiten. Nach der europäischen Definitionen wird von einem orphan disease ausgegangen, wenn die Krankheit weniger als 5 von 10000 Menschen betrifft =einer von 2000. In Japan ist die Zahl 50 000 und in Australien auch einer von 2000. Die WHO hat vorgeschlagen < 6.5–10 von 10 000. Die Definitionen schließen manchmal häufige Erkrankungen ein, die in den entwickelten Ländern kaum vorkommen, aber in Entwicklungsländern häufig sind wie Tuberkulose, Cholera, Typhus, Schlafkrankheit und Malaria. Letztere Definition meint damit Krankheiten, die von Ärzten, der Pharmaindustrie und der Forschung ignoriert oder nicht erkannt werden. Orphan drugs sind Medikamente, die zur Behandlung solcher Erkrankungen entwickelt werden. Diese werden in vielen Ländern speziell gefördert, da die Pharmaindustrie wegen der schlechten Gewinnaussichten, nicht motiviert ist entsprechende Heilmittel zu entwickeln. Angesichts der Vielzahl seltener Erkrankungen, sind auch viele Menschen davon betroffen, in Deutschland leiden vier Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung. Ein Orphan Virus ist ein Virus, von dem man nicht weiß was er für Krankheiten induziert. Ähnliches gilt für Orphan Gene, Enzyme und Rezeptoren. Die meisten Industrieländer haben Gesetze verabschiedet, die die Erforschung solcher orphan diseases fördern sollen durch Steuererleichterungen oder wie in der EU durch einen verlängerten Patentschutz.
Orphan diseases sind zusammen genommen sehr häufige Erkrankungen. Durch versicherungsrechtliche Definitionen wie beispielsweise den „Morbi-RSA“ in der neuen Gesundheitsreform besteht die Gefahr, dass Patienten, die an schweren und in der Behandlung teuren „seltenen“ Erkrankungen leiden, besonders benachteiligt werden. Die im „Morbi-RSA“ abgebildete Liste von 80 Krankheitsbildern beinhaltet überwiegend häufige Erkrankungen. Für diese Krankheiten erhalten die Krankenkassen einen Finanzausgleich und drängen manchmal Ärzte die entsprechenden Diagnosen zu stellen. Für seltene teure Krankheiten gibt es keinen Ausgleich, Kassen wie Ärzte werden dann für deren Behandlung finanziell nach diesem System benachteiligt. Der „Morbi-RSA“ wirkt daher dem Konzept der orphan diseases entgegen.
Quellen / Literatur:
- J K Aronson, Rare diseases and orphan drugs Br J Clin Pharmacol. 2006 March; 61(3): 243–245.
- Orpha.net
- rarediseases.about.com
- raredis.org
- Festlegung der im RSA zu berücksichtigenden Krankheiten durch das BVA (13.05.2008)
- Festlegung der im RSA zu berücksichtigenden Krankheiten in der Fassung der Änderungsbekanntgabe vom 29.05.2008
